新しい治療法を評価するための「治験」
がんの治療のうち、標準治療以外の、保険が適用されない治療を「未承認治療」といいます。この中には「先進医療」「治験」「代替療法（自由診療と民間療法）」などが含まれますが、先進医療と治験は臨床研究・臨床試験（次の段落で説明）として行われます。一方、代替療法の中には医師によって提供されていても効果が定まっていないだけでなく、効果や副作用を証明できるデータがまったくないものもあるので、注意が必要です。
さて、薬や治療法の研究は、最初は細胞や動物を使って行われ、その後、人間に使用しても安全と予測されるものを人間に対して使用し、安全性や効果を検証します。人間を対象とした医学研究のことを「臨床研究」、臨床研究のうち、新しい治療法などを厳密に評価する試験を「臨床試験」といいます。
「臨床試験」は、まだ効果が定まっていない治療を患者さんに施すわけですから、安易に患者さんに投与され、強い副作用があったり、効果がない治療を延々と続けられたり、他の代替治療を行うことを逸したりなどのような不利益やリスクを最小限にする必要があります。そのために、「臨床試験」は、患者さんに少しでも不利益がないように、第三者機関である倫理委員会で吟味され、第三者機関で正しく安全に遂行されているかなど、厳密に行われなければなりません。
特に未承認の治療を行う場合には、安全性や効果の面で実績が少ない治療を行うのですから、より厳密に「臨床試験」が行われなければなりません。
この臨床試験のうち、新薬として期待される薬や医療機器が国の承認を得るために必要なデータを集める、最終的な臨床試験を「治験」と呼びます。主に製薬会社が中心に行ってきたものですが、2003年に法律が改定され、医師が企画・立案することもできるようになりました。 一方、「先進医療」とは、主に大学病院などで行われる保険適応になっていない高度な医療技術のことを指します。「先進医療」は、国に厳密に審査されたものだけが「先進医療」として施行できるものとなります。未承認の「先進医療」は、原則として「臨床試験」として行われます。
先進医療と治験の大きな違いは治療にかかる費用です。
先進医療も治験も、保険外で行われることになりますが、初診・再診・検査・注射・入院など一般診療となる部分は保険請求できます。先進医療では、先進医療に係る費用は、自費負担となります。一方、治験では、治験薬は、原則無料で提供されます。場合によっては交通費などが出ることもあります。
先進医療や治験を受けたい場合には、どこの病院でも受けられるわけではなく、厚生労働省が定める条件を満たした病院や、特定の医療機関だけでしか受けられないため、担当の医師と相談の上、先進医療や治験を行っている病院に移る必要があります。
臨床試験の３つのステップ
臨床試験には、「第Ⅰ相」「第Ⅱ相」「第Ⅲ相」という３つの段階があります。
＜第Ⅰ相試験＞
第Ⅰ相試験は、動物実験で効果があった治療法を、人に試す最初の段階で、主に人への安全性を調べます。抗がん剤の場合には、少人数の患者さんに少ない量から段階的に薬の量を増やし、副作用を調べ、安全な最適な量を確認します。通常、数十人の患者さんを対象とします。
＜第Ⅱ相試験＞
第Ⅰ相試験でわかったデータをもとに、主に、短期的な効果である腫瘍縮小効果が、何割くらいの人に効果があり、何割くらいの人にどのような副作用があるのかを調べます。 通常、数十人～数百人の患者さんを対象とします。
＜第Ⅲ相試験＞
新しい治療法と、現在の標準治療を比較し、効果と副作用を確認して、どちらが患者さんにとって最適であるのかを調べます。正しいデータを得るために、現在の標準的な治療のグループと、新しい治療のグループをランダムに割り振って、長期的な生存率などのデータを比較します。抗がん剤の治験では、標準的な治療か新しい治療法かは患者さんにも医療スタッフにも明示されて行われることがほとんどですが、臨床試験によっては、明示されずに行われることもあります。 通常は、数百人～数千人の患者さんが対象となります。
治験は、標準的な治療法よりも効果があるという期待を持って行われている臨床試験ですが、後期の試験（第Ⅰ相よりも第Ⅱ相、第Ⅱ相よりも第Ⅲ相）のほうが有効な治療法である可能性が高くなります。なぜなら、第III相試験にステップアップされるまでに、ほとんどの治療法が、「有効性なし」と判断され、中止になってしまうからです。
ただし、第III相試験にいたった治療法であっても、有効性が証明され、承認となる確率は、35％くらいと言われていますので、新しい標準治療が誕生することには、相当なハードルがあると言えます。
また、先進医療や治験には、参加条件があるので、希望者がすべて参加できるとは限らないことも理解しましょう。
国立がん研究センターなどでは臨床試験の情報を公開しています。
治験について詳しくは国立がん研究センター中央病院「新薬の治験と臨床試験について(患者さん向け)(外部サイト)」を参照してください
【参考文献】
「世界中の医学研究を徹底的に比較してわかった最高のがん治療」（ダイヤモンド社）
国立がん研究センターがん情報サービス「臨床試験について」(外部サイト)
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国立がん研究センター中央病院「新薬の治験と臨床試験について(患者さん向け)」(外部サイト)
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